Группа ученых из Медицинской школы при Университете Северной Каролины (University of North Carolina School of Medicine) получила новые данные о развитии бокового амиотрофического склероза (БАС).

Боковой амиотрофический склероз – неизлечимое заболевание центральной нервной системы, прогрессирование которого приводит к параличу конечностей и атрофии мышц. Одним из самых известный пациентов с БАС является британский ученый Стивен Хокинг.

Николай Дохолян (Nikolay Dokholyan) и его коллеги выяснили, что причиной деградации нейронов и паралича может быть накопление мутантного белка SOD1. О том, что этот белок связан с развитием БАС, было известно давно, однако исследователи не понимали, как именно SOD1 вызывает разрушение нейронов.

Используя компьютерное моделирование и другие подходы, авторы смогли выяснить структуру SOD1, а также понять, как влияет на его работу мутация. Оказалось, что мутантный белок формирует тримеры – комплексы, состоящие из трех молекул, которые и разрушают двигательные нейроны. Все это приводит не только к утрате подвижности, но и к потере способности говорить, глотать и дышать. Подобные стабильные комплексы образуют только мутантные белки. Авторы объясняют, что теперь, когда они понимают, какова структура токсичного белка, они могут начать разработку лекарственных препаратов, действующих на эти тримеры.

Исследователи надеются, что полученные ими результаты пригодятся не только для лечения БАС, но и для борьбы с другими нейродегенеративными заболеваниями, например, болезнью Альцгеймера.