На днях запущено первое в своем роде клиническое исследование: врачи попытаются заменить поддерживающие работу сердца приборы генной терапией у людей с серьезной сердечной недостаточностью.

Всего в исследовании примут участие 24 человека, живущие с механическим насосом, помогающим сердцу нагнетать кровь в течение всего времени ожидания в очереди на пересадку сердца – этот механизм в буквальном смысле обеспечивает их жизнеспособность.

Из всех пациентов 16 получат исправленный ген, который должен будет обеспечить более сильные сокращения сердца, а 8 – пустышку, плацебо.

Генная терапия как таковая представляет собой инъекцию измененного особым образом безвредного вируса, который обеспечит изменение генов в нужном месте в клетках сердца – уровень протеина SERCA2a, играющего важную роль в сокращениях сердечной мышцы, должен в результате подняться.

Для оценки результатов через 6 месяцев после введения вируса будут взяты образцы на биопсию, а также, в случае пересадки сердца кому-либо из пациентов, будут обследованы сами сердца.

По словам исследователей, кроме эффективности, очень важно оценить нежелательное явление — выработку организмом защитных молекул (антител) в ответ на поступление вируса.

«Применяемый вирус обладает огромным преимуществом – неизвестны случаи вызывания им заболеваний у человека, — комментирует один из ведущих исслдеователей, доктор Алекс Лион, — но это может значить, что у некоторых людей при остутствии симптомов будут накапливаться антитела. Если нам удастся доказать, что антитела не мешают работе вируса, то гораздо большему чмслу пациентов можно будет помочь».

Важно отметить, что прежде чем тестировать эту методику на пациентах, исследовательская группа доказала ее эффективность сначала в лабораторных условиях, в том числе на изолированных человеческих сердцах и на животных, а также на пациентах с менее критичной сердечной недостаточностью.